핵산 의약품은 핵산을 유효성분으로 하는 새로운 형태의 생물학적 의약품이다. 표적 유전자의 발현이나 기능을 분자 수준에서 조절할 수 있고, 유전자나 그 산물의 이상을 교정하거나 보상함으로써 치료 효과를 얻을 수 있다. 핵산 약물은 다양한 질병, 특히 유전적 결함으로 인한 희귀 질환을 치료할 수 있는 잠재력이 크기 때문에 최근 많은 관심을 받고 있습니다. 이 글에서는 왜 핵산 의약품이 개발 가치가 있는지 시장과 의약품 수요, 독특하고 대체 불가능한 역할, 성공 사례, 기술적 어려움의 네 가지 측면에서 설명하겠습니다.
우선, 핵산 의약품에 대한 거대한 시장과 의약품 수요가 있습니다. 세계보건기구(WHO)에 따르면 전 세계적으로 약 4억 명의 사람들에게 영향을 미치는 7000 이상의 희귀 질환이 있습니다. 희귀질환의 약 80%는 단일 유전자 이상에 의해 발생하며, 약 95%는 효과적인 치료법이 없습니다. 이 환자들은 충족되지 않은 의료 수요가 높고 새로운 치료법에 대한 비용을 지불할 의지가 강합니다. 핵산 약물은 고유한 물리적, 화학적 및 약리학적 특성으로 인해 희귀 질환 치료에 분명한 이점이 있습니다. 그들은 높은 특이성과 친화력으로 특정 유전자 또는 유전자 산물을 표적으로 삼을 수 있으며 가역적이고 제어 가능한 방식으로 발현이나 기능을 조절할 수 있습니다. 그들은 또한 낮은 생체이용률, 낮은 안정성, 면역원성, 독성 및 부작용과 같은 전통적인 소분자 약물 또는 단백질 약물의 일부 한계를 극복할 수 있습니다.
둘째, 핵산 약물은 유전자 치료에서 독특하고 대체할 수 없는 역할을 합니다. 유전자 요법은 유전자를 도입, 억제 또는 수정하여 질병을 치료하는 유망한 전략입니다. 현재 핵산 약물 요법은 유전자 돌연변이로 상실된 기능을 보완하기 위해 정상 유전자를 도입하는 방법, RNA 간섭(RNAi)을 통해 비정상 유전자를 억제 또는 침묵시키는 방법, 유전자 편집(CRISPR-CRISPR- 카스9). 이들은 모두 다른 유형의 약물로는 달성할 수 없는 핵산 약물의 독특한 치료법입니다. 예를 들어, RNAi는 다른 유전자나 단백질의 정상적인 기능에 영향을 미치지 않으면서 질병을 유발하는 유전자나 단백질의 발현을 선택적으로 녹다운할 수 있습니다. 유전자 편집은 표적 유전자의 DNA 서열을 정밀하게 수정하고 유전적 결함을 영구적으로 수정할 수 있습니다.
셋째, 시판허가를 받았거나 임상시험 중인 핵산의약품의 성공 사례가 있다. 예를 들어, Onpattro(patisiran)는 신경 손상 및 심부전을 유발하는 희귀하고 치명적인 질병인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR)의 치료를 위해 2018년 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 최초의 RNAi 약물입니다. . 온파트로는 간에서 트랜스티레틴(TTR) 단백질 생성을 줄이고 조직과 기관에 축적되는 것을 방지할 수 있습니다. 또 다른 예는 실명을 유발하는 희귀 안구 질환인 유전성 망막 이영양증(IRD) 치료를 위해 2017년 FDA에서 승인한 최초의 유전자 치료제인 Luxturna(voretigene neparvovec)입니다. Luxturna는 RPE65 유전자의 정상적인 사본을 망막 세포에 전달하고 시력에 필수적인 기능적 효소를 생산하는 능력을 회복시킬 수 있습니다. 또한 암, 바이러스 감염, 심혈관 질환, 대사 질환 및 신경계 질환과 같은 다양한 적응증에 대한 임상 개발의 다양한 단계에 300개 이상의 핵산 약물이 있습니다.
마지막으로 핵산 의약품 개발에는 기술적인 어려움이 있어 혁신 기술 개발 촉진, 의약품의 품질 및 효능 향상, 의약품의 수명 연장에 도움이 됩니다. 핵산 약물은 설계, 합성, 전달, 안전성 및 규제 측면에서 많은 어려움에 직면해 있습니다. 예를 들어, 핵산은 생체 내에서 효소에 의해 쉽게 분해되고 막 투과성이 좋지 않습니다. 따라서 안정성과 전달 효율성을 높이기 위해 다양한 캐리어에 의해 수정되거나 캡슐화되어야 합니다. 그러나 이러한 변형 또는 운반체는 핵산의 활성 또는 특이성에 영향을 미치거나 면역원성 또는 독성을 유발할 수도 있습니다. 따라서 이러한 장애물을 극복하고 최적의 치료 결과를 달성하기 위해서는 끊임없는 혁신과 최적화가 필요합니다.
결론적으로 핵산 의약품은 거대한 시장 잠재력, 독특한 치료 메커니즘, 입증된 실적 및 도전적인 기술적 장벽을 가지고 있기 때문에 개발할 가치가 있습니다. 그들은 다양한 질병으로 고통받는 수백만 명의 환자에게 희망과 혜택을 줄 수 있는 생명공학과 의학의 새로운 영역을 대표합니다.
