AAV - - Synuclein 과발현 NHP 모델

변형 요법을 추구합니다파킨슨 병 (PD), 전임상 모델의 선택은 성공적인 임상 번역에 가장 중요합니다. 고전적인 MPTP 뉴로 독소 모델은 귀중한 도구 역할을했지만, "종말점 증상 시뮬레이션"접근법은 인간 PD의 핵심 병원성 메커니즘을 요약하는 데 부족합니다. 이 제한은 특히 현대 질병 수정 요법 (DMT)의 발달에 중요합니다.

Prisys Biotechnologies에서NHP 번역 신경 과학 플랫폼중요한 발전을 제공합니다AAV (아데노 관련 바이러스)-매개-시누 클레인 과발현 모델. 우리는 이것이 단순한 증상에서 질병의 병인 뿌리 모델링으로 패러다임 전환을 나타내며, PD 연구에 대한 비교할 수없는 깊이와 임상 적 관련성을 제공합니다.

MPTP 모델은 급성 비특이적 비특이적 도파민 성 신경 독성을 유도하지만 PD의 기본 병리학 적 특징을 근본적으로 복제하지 못한다.주로 응집 된 -시누 클레인 단백질로 구성된 Lewy 바디의 형성.

Prisys AAV 기반 접근법은이 핵심 병리를 직접 다루고 있습니다. 인간 -시누 클레인 유전자의 표적화 된 전달을 위해 AAV 벡터를 사용함으로써, 실질 Nigra (SN)로, 우리는 단백질 과발현의 진정한 병원성 캐스케이드, 오도 팽창 및 영장 뇌 내 응집을 시작한다.

주요 장점 :

• 강화 된 병리학 적 관련성 :귀하의 연구는 -synuclein의 병원성 역할을 직접 조사 할 수 있습니다. 이 응집의 클리어런스 또는 억제를 입증하는 치료 후보는 질병-변형 효과에 대한 훨씬 더 강력한 증거를 제공합니다.
• 포괄적 인 검증 엔드 포인트 :우리의 플랫폼의 기능에 의해 입증 된 바와 같이, 우리는 고전적인 운동 평가 (예 : Kurlan의 규모, 음식 그리스 작업)뿐만 아니라 인산화 된 -시누 클레 클린 (PSER129 S)에 대한 면역 염색과 같은 결정적인 병리학 적 증거를 통해서도 고전적인 운동 평가 (예 : Kurlan의 규모, 음식을 그리는 과제)를 통해 모델을 검증합니다.

인간 PD는 수년에 걸쳐 전개되는 느리고 진행성 신경 변성을 특징으로한다. MPTP로 인한 급성 모욕은이 장기 질병 과정을 제대로 반영하지 않아 장기적인 질병 변형 중재를 평가하기위한 유용성을 제한합니다.

AAV - - Synuclein 모델은이 제한을 우아하게 극복합니다. 바이러스 매개 단백질 발현 및 후속 신경 독성은 a를 나타낸다몇 달에 걸쳐 진화하는 느리고 진보적 인 과정. 이것은 귀중한 시간적 창을 제공합니다.

• 질병 역학 연구 :바이오 마커의 진화와 초기 단계에서 후반까지의 행동 적자를 추적합니다.
• DMT 효능 평가 :치료 후보가 진정으로 할 수 있는지 평가합니다느리거나 멈추거나 역전일시적인 증상 완화를 제공하기보다는 질병 진행.
• 새로운 바이오 마커 발견 :VMAT2 PET 이미징을 통한 도파민 성 뉴런의 점진적인 손실과 같은 종 방향 모니터링 변화는 초기 진단 또는 약 역학 마커를 식별합니다.

노화는 산발적 PD의 가장 중요한 위험 요소입니다.이 과학적 사실은 가장 강력한 모델링 전략의 초석입니다. 청년 원숭이에서 병리학을 유도하는 동안 단일 병원성 동인을 연구 할 수있게되면서 -synucleinopathy를 자연스럽게 도입합니다.노화 된 NHP 뇌우리는 사이의 중요한 상호 작용을 조사 할 수 있습니다노화 및 단백질 병증.

이 접근법은 노화 된 세포 환경이 어떻게 병원성 캐스케이드와 상호 작용하고 가속화하는지에 대한 연구를 가능하게하여 비교할 수없는 임상 적 관련성 모델을 만듭니다.인간 산발적 PD모든 경우의 90% 이상을 차지합니다. 이 모델에서 생성 된 데이터 및 결론은 탁월한 번역 가치와 혁신을 가지고 있으며, 연구를 분야의 최전선에서 배치합니다.

결론

Prisys Biotechnologies AAV - - Synuclein 과발현 NHP 모델은 도구 이상입니다. 파킨슨 병의 발병에 대한 깊은 통찰력을 얻기위한 정교한 플랫폼입니다. 통합하여병리학 적 충실도, 만성 진행, 기술적 정밀도 및 노화의 중요한 요소, 우리는 차세대 질병 수정 요법을 테스트하기위한 가장 강력하고 임상 적으로 관련된 시스템을 제공합니다.

Prisys와 파트너 관계를 맺고 PD 치료 파이프 라인을 가속화하고 과학적 발견을 의미있는 임상 결과로 번역하십시오.

인기 탭: AAV - - Synuclein Overexpression NHP 모델, 연구, 연구, 원숭이, 유전자 요법